上海2023年6月30日 -- 6月29日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正式授予勃林格殷格翰罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓^®（通用名：佩索利單抗注射液）用于預(yù)防泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅eneralized Pustular Psoriasis，GPP）發(fā)作新增適應(yīng)癥優(yōu)先審評(píng)審批資格。該擬定新適應(yīng)癥于5月11日全球率先在華遞交上市申請(qǐng)，早于歐美日，開創(chuàng)了行業(yè)先河！值得一提的是4月19日該擬定新適應(yīng)癥已被CDE授予突破性療法認(rèn)定。此前圣利卓^®在中國(guó)已獲批用于治療成人GPP發(fā)作的適應(yīng)癥也曾獲得CDE優(yōu)先審評(píng)審批資格和突破性療法認(rèn)定。

優(yōu)先審評(píng)是國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）為鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，滿足臨床用藥需求，加快創(chuàng)新藥品審評(píng)速度而設(shè)置。再次被納入優(yōu)先審評(píng)審批將進(jìn)一步推動(dòng)該新適應(yīng)癥在中國(guó)獲批的步伐，讓中國(guó)的GPP患者能進(jìn)一步從這一創(chuàng)新的產(chǎn)品中獲益。

GPP是一種罕見的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的皮膚疾病^[1],[2]，據(jù)統(tǒng)計(jì)在中國(guó)每100,000人中僅有1～2人患GPP^[3]，中國(guó)約計(jì)2萬名GPP患者。GPP發(fā)作時(shí)，患者的皮膚會(huì)變紅，并在身體各區(qū)域爆發(fā)出許多無菌性的膿皰，出現(xiàn)發(fā)熱、寒戰(zhàn)和皮膚疼痛性病變的癥狀，嚴(yán)重時(shí)會(huì)引起器官衰竭和感染性并發(fā)癥，甚至危及生命。GPP發(fā)作時(shí)，不僅嚴(yán)重程度無法預(yù)測(cè)，其發(fā)作的時(shí)間同樣難以捉摸。該疾病可能隨時(shí)發(fā)作，持續(xù)數(shù)周，并需要數(shù)月才能痊愈，許多患者甚至在兩次GPP發(fā)作之間持續(xù)出現(xiàn)癥狀。疾病發(fā)作的不可預(yù)測(cè)性和嚴(yán)重程度極大地影響了患者的生存質(zhì)量^[4],[5]，因此患者迫切需要可以有效預(yù)防GPP發(fā)作且安全的療法。

近年來，有研究發(fā)現(xiàn)膿皰型銀屑病與白細(xì)胞介素-36（IL-36）通路相關(guān)。白細(xì)胞介素-36受體是免疫系統(tǒng)內(nèi)的一種信號(hào)通路，可在包括GPP在內(nèi)的許多炎癥性疾病中發(fā)揮作用^[4],[6],[7]。圣利卓^®是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素-36受體（IL-36R）的激活，從而抑制GPP的炎癥信號(hào)通路。

圣利卓^®關(guān)鍵性EFFISAYIL ? 2臨床試驗(yàn)用于評(píng)價(jià)圣利卓®與安慰劑相比在具有GPP病史的患者中預(yù)防GPP發(fā)作的有效性和安全性。今年1月該臨床試驗(yàn)公布概要結(jié)果，已達(dá)到其主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，研究結(jié)果顯示圣利卓®能顯著預(yù)防GPP發(fā)作長(zhǎng)達(dá)48周^[8],[9]，其安全性數(shù)據(jù)與此前圣利卓®開展的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)呈現(xiàn)一致性。EFFISAYIL ? 2臨床試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)結(jié)果將于7月初在2023年第25屆世界皮膚病學(xué)大會(huì)上公布。

（完）

關(guān)于圣利卓^®

• 圣利卓（佩索利單抗）是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素 -36 受體 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系統(tǒng)內(nèi)的一種信號(hào)通路，已被證明與GPP等多種自身炎癥性疾病的發(fā)病機(jī)制有關(guān)^[4],[7],[10]。佩索利單抗已獲得包括美國(guó)、日本、中國(guó)大陸和歐盟等多國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，用于治療成人GPP發(fā)作。

關(guān)于泛發(fā)性膿皰型銀屑病

• GPP是一種罕見的、異質(zhì)性的、可危及生命的嗜中性粒細(xì)胞性皮膚病，臨床上與斑塊狀銀屑病不^[4],[11]。GPP是由中性粒細(xì)胞（一種白細(xì)胞）在皮膚中積聚引起的，會(huì)在全身廣泛爆發(fā)疼痛性的無菌性膿皰^[4],[15]。GPP患者的臨床病程各不相同，有些患者的疾病復(fù)發(fā)并伴有反復(fù)發(fā)作，而另一些患者的疾病持續(xù)存在且間歇性發(fā)作^[15]。雖然GPP發(fā)作的嚴(yán)重程度各不相同，但若不及時(shí)治療，可能會(huì)出現(xiàn)敗血癥和多系統(tǒng)器官衰竭等并發(fā)癥，可能會(huì)危及生命^[4]。這種慢性全身性疾病會(huì)對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生重大影響，并增加醫(yī)療負(fù)擔(dān)^[12]。GPP在不同區(qū)域的患病率各不相同，女性患者多于男性患者^{[4],[16],[13],[14],[15]}。對(duì)于能夠快速解決GPP發(fā)作癥狀并能預(yù)防復(fù)發(fā)，且具有可接受的安全性的療法存在著高度未滿足的需求^[2],[16]。
• GPP的發(fā)作可導(dǎo)致住院并可能發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥，包括心力衰竭、腎衰竭和敗血癥，而疾病發(fā)作的不可預(yù)測(cè)性和嚴(yán)重程度極大地影響了患者的生活質(zhì)量^[4.20]。